የእንሰሳት ሕክምና እድገት - ለሬቲና በሽታ የጂን ሕክምና

2024 ደራሲ ደራሲ: Daisy Haig | [email protected]. ለመጨረሻ ጊዜ የተሻሻለው: 2023-12-17 03:05

ከ 16 ዓመታት ገደማ በፊት ከእንስሳት ሕክምና ትምህርት ቤት ከተመረቅኩ በኋላ ብዙ ተለውጧል ፡፡ በጭራሽ የነካነው አንድ ርዕስ የጂን ሕክምና ነበር ፡፡ ያኔ ያ ሜዳ ገና በጨቅላነቱ ነበር (በተለይም ለእንሰሳት ህክምና አገልግሎት የሚውል ስለሆነ) ስለዚህ በእንሰሳት ህመምተኞች ላይ ስለ ጂን ቴራፒ ውጤታማ ስለመጠቀም የሚናገር ጥናት ባየሁ ቁጥር ቁጭ ብዬ አስተዋልኩ ፡፡ ልክ እንደዚህ ያለ ጥናት በቅርቡ በብሔራዊ የሳይንስ አካዳሚ (PNAS) ሂደቶች ውስጥ ታየ ፡፡

በመጀመሪያ ጥቂት የጀርባ መረጃ…

ወደ ሬቲና መበስበስ እና ዓይነ ስውርነት የሚወስዱ በዘር የሚተላለፉ በሽታዎች ውሾችንም ሆነ ሰዎችን ያጠቃሉ ፡፡ በእንስሳት ሕክምና ውስጥ ፕሮግረሲቭ የሬቲና Atrophy (PRA) በሚለው ቃል ስር ሁሉንም አንድ ላይ እናቀርባቸዋለን ፣ ምንም እንኳን ምርምር የተወሰኑትን የተወሰኑ የዘር ውርስ ጉድለቶች ለይተው ቢያውቁም ፡፡ የተለያዩ የፒአርኤ ዓይነቶች በተለምዶ በላብራዶር ሰርስሮ ፣,ድል ፣ ኮከር ስፓኒየልስ ፣ ኮላይ ፣ አይሪሽ አዘጋጅ ፣ ዳችሽዶች ፣ ጥቃቅን ሻካዎች ፣ አኪታስ ፣ አውስትራሊያዊ እረኞች ፣ ወርቃማ ተጓversች ፣ ሳሞይድስ ፣ ቢግሎች ፣ ጀርመናዊ እረኞች ውሾች ፣ የሳይቤሪያ ቅርፊት ፣ ዮርክሻየር ቴሪየር እና የፖርቱጋልኛ የውሃ ውሾች ፣ ግን ሁኔታው እንዲሁ ሌሎች ዘሮችን እና አልፎ ተርፎም mutut ን ሊነካ ይችላል ፡፡

ስሙ እንደሚጠቁመው ፣ የሬቲና እየመነመነ የሚሄድ ሁኔታ ሬቲናዎች ከጊዜ ወደ ጊዜ የመሥራት አቅማቸውን እንዲያጡ የሚያደርግ ሁኔታ ነው ፡፡ ሬቲና (ከዓይን በስተጀርባ ውስጠኛው ክፍል ጋር የሚገናኝ የቲሹ ሽፋን) ወደ አንጎል የሚጓዙ ብርሃንን ወደ ኤሌክትሪክ ነርቭ ምልክቶች ለመቀየር ሃላፊነት ያላቸው ልዩ ፎቶተሮችን ይ containsል ፡፡ በሬቲና ውስጥ ሁለት ዓይነት የፎቶግራፍ አንሺዎች አሉ

• ኮኖች - በዋነኝነት ከቀለም እይታ ጋር የተቆራኙ
• ዘንጎች - በጥቁር እና በነጭ እና በዝቅተኛ ብርሃን ራዕይ ውስጥ ተሳትፈዋል

ውሻ PRA ሲኖር ፣ የፎቶግራፍ አስተላላፊዎቹ ይባባሳሉ ፡፡ በተለምዶ ዱላዎቹ መጀመሪያ የሚሄዱ ናቸው ፣ ለዚህም ነው ውሾች በመጀመሪያ በምሽት ራዕይ ላይ ችግሮች ያጋጥሟቸዋል ፡፡ በመጨረሻም ሁለቱም ዱላዎች እና ኮኖች በከፍተኛ ደረጃ ተጎድተዋል እናም ዓይነ ስውርነት ውጤቱ ነው ፡፡

ካኒን PRA በሰዎች ላይ ለሚወረሰው ሬቲና በሽታዎች እንደ እንስሳ ሞዴል ሆኖ ሊያገለግል ይችላል ፡፡ በቅርብ የ PNAS ጥናት ውስጥ የተካፈሉት ሳይንቲስቶች በሰዎች ላይ ከኤክስ-ሪቲቲስ ፒንቴንሳሳ ጋር በተዛመደ ተመሳሳይ የዘር ለውጥ ምክንያት PRA ያላቸውን ውሾች ተጠቅመዋል ፡፡ በተለይም የተሳሳተ RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) ጂን ተጠያቂ ነበር ፡፡

ተመራማሪዎቹ በፒአርኤ ለተሰጡት ውሾች የሚሰሩ ተግባራዊ አርፒአር ጂኖችን በቫይረሶች ውስጥ አስገብተዋል ፡፡ ቫይረሶቹ የውሾቹን ሬቲና ሴሎች “በበሽታው” በመያዝ እነዚህን ተግባራዊ ጂኖች አስገብተዋል ፡፡ በዚህ ምክንያት ሬቲና ሴሎች ከዚያ የውሻ ዘንግ እና ኮኖች የጎደሉ ፕሮቲኖችን ማምረት ችለዋል ፡፡

በዚያው የሳይንስ ሊቃውንት የቀደመው ጥናት ውጤት ይህ ዓይነቱ የጂን ሕክምና በፒአር (PRA) መጀመሪያ ላይ ሲጀመር በጣም ውጤታማ እንደሆነ ያሳያል ፡፡ 50% ወይም ከዚያ በላይ ዱላዎች እና ኮኖች ቀድሞውኑ ከጠፉ በኋላ የጂን ቴራፒ በበሽታው የመጨረሻ ደረጃዎች ውስጥ ሲጀመር የውሾችን ራዕይ ሊከላከል እና እንዲያውም ሊያሻሽል እንደሚችል ስለገለጸ ይህ አዲስ ምርምር የበለጠ ተስፋ ሰጪ ነው ፡፡ ጥቅሞቹ በጥናቱ የ 2 ½ ዓመት ጊዜ ውስጥ በሙሉ ቀጥለዋል ፡፡

እንደዚህ ካለው ክሊኒካዊ ጥናቶች ውጭ የጂን ቴራፒ እስካሁን አልተገኘም ፣ ግን ምርምር ከቀጠለ ብዙም ሳይቆይ ለሁለታችንም አይጠቅምም ፡፡

ዶክተር ጄኒፈር ኮትስ

ዋቢ

የፎቶግራፍ ተቀባይ እና ራዕይን ማጣት በተሳካ ሁኔታ ማሰር የሬቲና ጂን ሕክምናን ወደ ኋላ ወደ የበሽታ ደረጃዎች ያሰፋዋል ፡፡ ቤልትራን WA, Cideciyan AV, Iwabe S, Swider M, Kosyk MS, McDaid K, Martynyuk I, Ying GS, Shaffer J, Deng WT, Boye SL, Lewin AS, Hauswirth WW, Jacobson SG, Aguirre GD. ፕሮክ ናታል አካድ ሲሲ ዩ ኤስ ኤ 2015 ጥቅምት 27; 112 (43): E5844-53. ዶይ: 10.1073 / pnas.1509914112. ኤፒብ 2015 ኦክቶበር 12.